英國《自然・生物醫學工程》雜志日前在線發表的一篇論文，介紹了通過納米顆粒而非病毒來遞送CRISPR基因組編輯分子的方法。實驗中，美國科學家利用這種非病毒遞送方法，有效糾正了引起小鼠杜氏肌營養不良症的遺傳突變。
CRISPR被稱為“生物科學領域的游戲規則改變者”，現已發展成為該領域最炙手可熱的研究工具之一。以往研究表明，通過介入，CRISPR能使基因組更有效地產生變化或突變，效率比既往基因編輯技術更高。目前，CRISPR技術在醫療健康方面的應用潛力，取決於將三種DNA編輯組件――Cas9 DNA剪切酶、向導RNA以及待插入基因組的DNA供體有效遞送至特定的靶細胞。病毒可用來轉運這些分子，但是存在安全隱患，運量也有限，更重要的是，其會降低CRISPR組件的編輯效率。
此次，美國加州大學伯克利分校科學家尼仁・穆希、艾琳娜・康柏及其同事通過研究表明，CRISPR組件可被包裝在單個納米金粒子周圍，然後包裹在保護性聚合物內。該納米粒子可以將CRISPR組件有效遞送至各種不同細胞內，即是說，一種有效的非病毒CRISPR遞送機制出現。
他們的實驗同時表明，基因編輯通過同源介導的雙鏈DNA修復（修復由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA雙鏈斷裂的最准確機制）進行，而且作為實驗對象的杜氏肌營養不良症小鼠，其肌肉組織內的脫靶編輯已降到最低。杜氏肌營養不良症是一種X染色體隱性遺傳疾病，病患會因骨骼肌不斷退化而出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走，醫學界尚無有效療法。（記者張夢然）
CRISPR被稱為“生物科學領域的游戲規則改變者”，現已發展成為該領域最炙手可熱的研究工具之一。以往研究表明，通過介入，CRISPR能使基因組更有效地產生變化或突變，效率比既往基因編輯技術更高。目前，CRISPR技術在醫療健康方面的應用潛力，取決於將三種DNA編輯組件――Cas9 DNA剪切酶、向導RNA以及待插入基因組的DNA供體有效遞送至特定的靶細胞。病毒可用來轉運這些分子，但是存在安全隱患，運量也有限，更重要的是，其會降低CRISPR組件的編輯效率。
此次，美國加州大學伯克利分校科學家尼仁・穆希、艾琳娜・康柏及其同事通過研究表明，CRISPR組件可被包裝在單個納米金粒子周圍，然後包裹在保護性聚合物內。該納米粒子可以將CRISPR組件有效遞送至各種不同細胞內，即是說，一種有效的非病毒CRISPR遞送機制出現。
他們的實驗同時表明，基因編輯通過同源介導的雙鏈DNA修復（修復由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA雙鏈斷裂的最准確機制）進行，而且作為實驗對象的杜氏肌營養不良症小鼠，其肌肉組織內的脫靶編輯已降到最低。杜氏肌營養不良症是一種X染色體隱性遺傳疾病，病患會因骨骼肌不斷退化而出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走，醫學界尚無有效療法。（記者張夢然）
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