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４日，最新一期美國《臨床檢查雜志》月刊在線發表了中國科學家在治療糖尿病和自身免疫疾病技術上的新進展――通過基因治療技術，在１型糖尿病動物模型體內實現胰島再生，同時阻止自身免疫系統對胰島的攻擊。此項研究由廣東工業大學生物醫藥研究院的兩位國家“千人計劃”專家趙子建教授以及李芳紅教授領軍的科研團隊完成。

深海魚油啟發的“糖尿病診療之策”

作為一種自身免疫疾病，“青睞”中國青少年的１型糖尿病一旦開始進入發病進程就無法逆轉。病人將終身依賴胰島素注射，並要經常監控血糖。

趙子建介紹，在我國眾多糖尿病人中，１型糖尿病患者僅約３０萬人，絕大多數患者發病期是在青少年。

國際流行病學研究發現，常吃深海魚類島民心血管和代謝性疾病發病率低。趙子建說：“住在希臘、冰島的居民，心血管和代謝病發病率很低。而他們的後代一旦擺脫了祖上的生活方式，營養和外在生存環境發生變化，心血管和糖尿病等代謝疾病也開始爆發。”

趙子建說：“上世紀９０年代中後期，挪威、美國分別進行了２個獨立的１０年期流行病學研究，每天給剛脫離母乳喂養的嬰幼兒補充１－１．５克液體魚油，研究中選定有１型糖尿病家族史的嬰兒。１０年後，研究人員發現這些孩子１型糖尿病的發病率顯著降低。”

這些臨床研究給予趙子建和李芳紅教授領軍的團隊很多啟示。但如果說流行病學發現常吃深海魚可以使得代謝性疾病顯著減少，那麼是否只要吃魚油就行了？答案並非如此。

趙子建表示，如果想利用營養手段補充魚油，逆轉自身免疫和糖尿病發展進程，需要的劑量可能要大幅度超出目前臨床許可的劑量，在現實中難以實現。

科研創新：既產生胰島細胞，又避免自身免疫系統的“錯攻擊”

來自中華醫學會的相關信息顯示，過去幾十年內，科學家們一直在探索是否能夠開發藥物或治療技術，以抑制自身免疫失衡進程。目前還沒有藥物或技術可以在抑制自身免疫的同時促使胰島再生，主要由於１型糖尿病患者的體內幾乎不產生胰島素，自身免疫系統又會產生“錯攻擊”。

為此，趙子建教授團隊通過基因治療手段在體內表達一種特異的酶，使得身體內能夠產生大量魚油中的有效成分。結果顯示，通過這一基因治療技術，矯正了自身免疫系統失衡，逆轉了１型糖尿病的發展進程。當然，這還要在臨床中進行進一步驗證。

“具體的操作，就是先從低等生物身上提取表達這種酶的基因片段，嫁接到基因載體裡，通過注射的方式，將基因載體注入體內，開啟生物反應器，讓酶在細胞內表達生物的活性。進入人體後，基因治療載體在特定地點表達這種酶，可以全身擴散，產生治療功效。”趙子建說，團隊在豬、鼠身上都做了試驗，這些試驗模型能抵抗肥胖、慢性炎症等發生。

業內評價：還需要驗證這項技術使用在人身上的安全性

美國《臨床檢查雜志》月刊是國際臨床研究頂尖權威期刊之一，注重發表針對重大懸而未決的臨床科學問題進行探索和研發的論文，特別是關注在發病機理探討和臨床解決方案上有突破性進展的成果。

“目前，對１型糖尿病的治療主要是依賴胰島素的每天注射，國際上一直在探索技術和藥物，以期能在早期干預。”中華醫學會糖尿病學分會主任委員、中山大學附屬第三醫院翁建平教授表示，１型糖尿病好發於青少年，加上人類自從１９２１年發現並臨床使用胰島素以來，再也沒有新的治療１型糖尿病藥物，所以這一成果有重要臨床意義。

“當然，目前是在動物模型成功實現，希望進一步驗證其安全性，以便在未來盡快開展臨床試驗。”翁建平說。

據介紹，目前，趙子建教授團隊即將對這項技術開展臨床前安全性評價，預期在未來幾年進入臨床實驗。