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近日，國際著名期刊《白血病》（Leukemia)在線發表了北京大學血液病研究所、北京大學人民醫院黃曉軍教授課題組完成的“急性白血病首次緩解期異基因造血干細胞移植供者選擇”前瞻性臨床研究。這一研究成果用實例挑戰了造血干細胞移植“HLA全合同胞始終作為首選供者”的經典法則，提出“單倍型供者可部分取代經典的全合同胞供者成為移植首選”的新觀點。

黃曉軍介紹，異基因造血干細胞移植是治愈惡性血液病的最有效方法之一。自該技術誕生半個世紀以來，人類白細胞抗原（HLA）全合同胞，即HLA與接受者一致的供者一直是首選供者，但同胞間全合概率僅為25%，加之中國獨生子女家庭多，供者匱乏嚴重制約著移植應用。由該團隊開創發展的“北京方案”單倍型相合（即半相合）移植體系達到與同胞全合、非血緣及臍血相合移植一致的療效，超過化療，解決了造血干細胞移植供者來源匱乏問題。“北京方案”至今已推廣至我國大陸、香港、台灣地區100余家移植中心，並被意大利、以色列、日本、韓國等10余個國家移植中心應用。

專家介紹，由於單倍型移植具有療效突出、供者可及性幾乎100%、無供者獲取費用、移植等待時間短等優點，單倍型供者已成為缺乏HLA全合同胞情況下最好的替代方法供者，並自2013年起取代HLA全合同胞成為我國排名第一的造血干細胞來源。但其廣泛應用隨之帶來新的科學問題：誰是最好的造血干細胞移植供者？單倍型移植是否能作為首選而不僅是HLA全合同胞移植的後備補充？

針對這一問題，黃曉軍課題組納入北京大學人民醫院等醫療機構的514例HLA全合同胞移植和685例“北京方案”單倍型移植病例，兩種類型3年無病生存率分別為74%和75%。多因素分析得到“供受者年齡偏大、女性供男性、供受者ABO血型不合”3個危險因素，累積0~1個、2個、3個危險因素的移植相關死亡率分別為8%、15%和31%，3年無病生存率為78%、74%和58%，與是否為HLA全合無關。如某中年男性病人如有ABO血型不合、HLA全合的姐姐和血型相合、單倍型相合的兒子，則兒子作為移植供者的療效將很可能優於其姐姐。

此次研究通過對上述1199例病例建立以供受者年齡、性別、血型相合為核心的積分體系，證明了低積分的單倍型移植療效優於高積分的HLA全合同胞移植。換句話說，單倍型供者可部分取代經典的全合同胞供者成為移植首選。

專家認為，該研究基於全球最大的單倍型移植隊列，對未來供者的選擇將產生持續影響，並有望在後續研究中發現更多單倍型供者可替代HLA全合同胞作為首選供者的分層因素。

北京大學血液病研究所、北京大學人民醫院血液科王昱主任醫師，蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授，南方醫科大學南方醫院劉啟發教授為論文共同第一作者；黃曉軍為通訊作者。（記者付東紅 通訊員呂萌 鍾艷宇）