一個美國研究團隊利用基因編輯工具CRISPR重新修飾小鼠的干細胞,得到了一種“智能”細胞,其中添加的基因可在需要時釋放抗炎生物藥物,抗擊關節炎和其他慢性疾病引起的炎症。該項研究成果發表在近期出版的《干細胞》雜志上。

目前有很多治療關節炎的藥物,如腫瘤壞死因子TNF抑制劑依那西普、英利昔單抗及阿達木單抗等,但它們會對患者的免疫系統產生影響,容易帶來感染等副作用。聖路易斯華盛頓大學醫學院、聖地兄弟會兒童醫院及杜克大學的研究人員,希望通過重新編碼干細胞控制其對炎症產生的反應,來提供關節炎靶向治療,避免目前的藥物治療對身體產生的影響。

他們從實驗小鼠的尾巴提取皮膚細胞,將其轉化為干細胞,然後敲除了其中與炎症相關的基因,並用一個釋放抗炎生物藥物的基因取而代之。新獲得的干細胞又被稱為“自我修復再生療法干細胞(SMART)”,它可發育成軟骨細胞。實驗證明,該軟骨組織具有防止炎症的作用,它不僅可被用於替換關節炎軟骨,還可保護關節和其他組織免遭慢性炎症損壞。

華盛頓大學醫學院骨科教授沙貝特表示,該研究的主要目的是讓重組的干細胞發揮疫苗的作用,在患者的關節需要時提供所需的抗炎生物藥物,這相當於創建了一種“智能”細胞。當關節發出炎症信號,如關節紅腫時,SMART細胞可阻止炎症的發生。

這一策略也可應用於治療其他疾病系統。由於多功能干細胞可轉變成任何細胞類型,與CRISPR一起應用,可以刪除或插入基因,從而具有治療許多類型疾病的可能性。比如,可制備一種檢測葡萄糖的干細胞,啟動胰島素作出相應反應,用於治療糖尿病等。(記者 何屹)















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